臨床治験の費用対効果分析
　　　　　　　　　　　葉酸による循環器疾患予防の治験を例に
      American J of Public Health, Vol.88,No.1, pp.61-67 [1998 January]
　　　　　　　　　　　　　　　98年２月16日岡本担当

治験着手前の見積もり（事前分布）・・・二変数の正規又はベータ分布
→事前分布に基づいて現在の「後悔」を測定する。
治験によって明らかにされる結果（事後分布）・・・標本サイズで左右される。
1事前分布を使って２ｎの患者を治療することによる予想「後悔」を計算
2事後分布を使って（Ｎ・２ｎ）患者を治療する予想「後悔」を計算
3治験費用（ｎの大きさに比例）
　　　　　　　↓
Σ（1＋2＋3）を最小にするｎを求める。

　　　　　　　　　　　　　　　〔葉酸治験の仮定〕
確率
ふつうの人が５年間無事に過ごせる確率　85.7％（プラシーボ群）
葉酸を飲むことを勧められるためには、飲んだ人の５年間無事率は少なくとも
　86.8％まであがってもらわないと困る（＝リスクを7.8 ％下げる）。

以上の結果を証明できるためには、対照（ﾌﾟﾗｼｰﾎﾞ ）群と葉酸投与群の確率の95％信頼区間
は
　対照群・・・・・83.7％〜87.7％
　葉酸投与群・・・82.9％〜90.7％

実行率（もし葉酸が有効とわかったらその結果に従う人の割合）＝50％
治験をしなかった場合の葉酸服用率＝０

費用
　葉酸代（年間）５ドル
　ホモシスティンの検査料１１５ドル
　１年間の延命料として社会が許容できる最高額＝５万ドル（末期腎不全医療費）
  治験費用( 一人当たり)5000 ドル
  健康な60歳の人の年間医療費1600ドル
・　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　・1,300 ドル（軽症）
　脳卒中を起こしたときの治療費　１年目17,300ドル、２年目・・　　　　　　53％
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　・10,300ドル（重症）
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　12％
　心筋梗塞の治療費　１年目11,000ドル、２年目以降2,860 ドル
ＱＯＬ補正
　苦痛や不便によりＱＯＬの減少は以下のとおり
　・無症状で何の薬ものまない人　　　　　　　＝１
　・葉酸やプラシーボを毎日のまねばならない人＝０．９９５
　・軽症脳卒中　　　　　　　　　　　　　　　＝０．７５
　・中症脳卒中　　　　　　　　　　　　　　　＝０．３９
　・重症脳卒中　　　　　　　　　　　　　　　＝０．１２
　・虚血性心疾患　　　　　　　　　　　　　　＝０．９
　年利３％で現在価格に換算

結果
　治験をしなかった場合の後悔＝1,428 ドル（計算法示していない）
　　35〜84歳の無症状人口　　　　　１億1700万人
　　高ホモシスティン者（15％）　　　　1755万人
　　＄1428×1755万人＝251 億ドル
　　最適治験標本規模は17,310人（ｎ）
　　葉酸が有効とされる無事率の上昇＝1.1 ％

　治験をした場合の後悔＝46ドル（計算法示していない）
　　治験費用5000ドル×２ｎ＝１億7310万ドル
　　治験参加者の予想される後悔＝3300万ドル（正しくは130 万ドル）
　　治験結果に従った人の後悔
　　　　1755万人・17,310人×２
　　　------------------------×46ドル＝４億1400万ドル（正しくは ４億285 万ドル）
　　　　　　　　　２
　　治験結果に従わない人の後悔
　　　　251 億ドル÷２＝125 億ドル
　　計131 億ドル